Paciente com anemia genética é curado com técnica de edição do DNA e agora tem vida normal

A anemia falciforme é um dos problemas hereditários mais bem compreendidos pela ciência. Os geneticistas só não sabiam como curá-la, e os médicos só tratavam os sintomas. Isso, com o primeiro paciente a ter o DNA alterado por novas técnicas, acaba de mudar.

Um jovem de 20 anos, paciente de um médico e pesquisador do Hospital Pediátrico de Boston (EUA), ganhou um tratamento experimental em que seu gene da hemoglobina foi restaurado para a condição mais comum na população, sem a mutação da anemia falciforme.

O jovem Branden Baptiste foi a primeira pessoa no mundo a ter a mutação “corrigida” por novas técnicas moleculares de terapia gênica, a partir de um experimento que começou em 2023.

Uma série de testes foram feitos para assegurar que Baptiste tinha saúde para suportar a terapia gênica. Células-tronco que são responsáveis por produzir as hemácias foram coletadas de seu organismo, o que exigiu duas internações por vários dias.

Depois, ele foi submetido à quimioterapia, a mesma aplicada em pacientes com câncer, para matar as células-tronco portadoras da mutação que restaram em sua medula óssea.

As células coletadas foram tratadas com o BEAM-101* para corrigir a mutação falciforme, e finalmente reintroduzidas no organismo em dezembro de 2023.

Reprodução/PEXELS * Técnica baseada na tecnologia CRISPR, que consiste no uso de enzimas encontradas em bactérias capazes de modificar o DNA de formas previsíveis.

Um ano depois, Baptiste se sente livre dos sintomas da anemia falciforme e parou de tomar os remédios que precisava antes. “Na minha opinião, estou perfeito. Nunca me senti bem antes”.

Reprodução/Divulgação

“Antes ‘bem’ significava dor moderada que eu pudesse aguentar respirando fundo. Agora, estou mais que bem.” Ele planeja começar logo seu curso universitário de engenharia civil. Também descobriu a atividade física, antes impossível. “Estou malhando todo dia”, disse.

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