Filantropia 2.0: da doação à inovação científica nas doenças raras

Todos os anos, o começo do ano marca a conscientização sobre doenças raras. O nome pode enganar. Há cerca de 7 mil condições classificadas como raras no planeta, e juntas elas afetam mais de 300 milhões de pessoas – uma das maiores populações de pacientes do mundo, invisível aos olhos do mercado e das políticas públicas. Desse total, o Ministério da Saúde estima que 13 milhões estão no Brasil. Rara não é a doença. Rara é a atenção que ela recebe.

O paradoxo está no próprio critério de classificação. Nos Estados Unidos, o FDA define como rara qualquer doença que afete menos de 200 mil pessoas em um país de 320 milhões. Isso significa que uma condição pode atingir centenas de milhares de crianças ao redor do mundo e ainda assim não despertar o interesse da indústria farmacêutica simplesmente porque o retorno comercial não compensa o investimento em pesquisa. Quatro centavos de cada dólar destinado à pesquisa oncológica chegam ao câncer pediátrico. O resto vai para onde o mercado enxerga escala.

Existem hoje milhares de doenças raras aguardando exatamente esse movimento: alguém com visão, recursos e disposição para recusar a lógica do 'não vale a pena' e perguntar, em vez disso, 'quanto custaria descobrir a cura?'

É essa falha sistêmica que transforma diagnósticos raros em sentenças. Não porque a ciência seja incapaz de encontrar respostas, mas porque ninguém financiou as perguntas certas. Foi diante de um desafio particular que entendi o peso da luta de quem enfrenta uma doença rara. Meu filho Frederico foi diagnosticado em 2015 com meduloblastoma, tumor cerebral maligno mais frequente na infância. Representa cerca de 20% de todos os cânceres pediátricos no cérebro, com diagnóstico concentrado entre os 5 e os 9 anos de idade. São estimados entre 15 e 20 mil novos casos por ano no mundo. O protocolo de tratamento padrão (cirurgia, radioterapia intensa e quimioterapia de alta toxicidade) foi desenvolvido na década de 1980. Quarenta anos de avanço tecnológico e científico em diversas esferas, em especial na oncologia, simplesmente não chegaram a essas crianças.

Os efeitos colaterais dos tratamentos disponíveis são severos: déficits cognitivos permanentes, alterações hormonais, perda auditiva. E em 20% a 25% dos casos, o tumor simplesmente resiste. Quando há recidiva, a medicina convencional não tem resposta. Não há protocolo. Não há cura. Essa não é uma limitação científica. É uma consequência direta do subfinanciamento crônico de doenças cujo volume de casos é tido como pequeno demais para figurar entre temas de atenção prioritária.

Quando ouvi dos médicos de Boston à frente dos cuidados que nada poderia salvar o Frederico após a recidiva, fiz o que qualquer pai faria: recusei-me a simplesmente aceitar. E fui além do amor paterno. Transformei a urgência pessoal em arquitetura institucional.

Em 2021 nasceu a Medulloblastoma Initiative (MBI), com uma premissa que rompe com décadas de inércia no financiamento científico: reunir as melhores mentes do planeta em um consórcio colaborativo, sem silos de informação, sem duplicação de esforços, sem interesses particulares – e com resultados mensuráveis a curto prazo.

O modelo é radical por sua simplicidade: 100% do financiamento vai diretamente à pesquisa, sem custos administrativos. Dados são obrigatoriamente compartilhados entre os laboratórios. Cada instituição recebe uma tarefa específica dentro de uma estratégia coletiva. Não há competição. Há cooperação com prazo. E os resultados provam que é viável mudar o padrão.

Em pouco mais de quatro anos, a MBI arrecadou US$ 11 milhões e estabeleceu parcerias com 16 instituições de pesquisa nos Estados Unidos, Canadá e Alemanha. Dois ensaios clínicos já foram aprovados pelo FDA em tempo recorde. Outros dois serão submetidos ao órgão em 2026. Um dos laboratórios do consórcio iniciou testes em pacientes reais com imunoterapia avançada, tipo de tratamento que funciona como uma espécie de “míssil teleguiado”, que direciona o sistema de defesa do organismo a atacar de forma precisa as células tumorais. Outro grupo desenvolve uma vacina contra o meduloblastoma baseada em tecnologia de RNA mensageiro – a mesma plataforma que transformou o combate à Covid-19.

A publicação MIT Management reconheceu a MBI como exemplo de inovação disruptiva em saúde: um novo modelo capaz de acelerar a ciência e abrir caminhos concretos para a cura de doenças raras. Não como exceção, mas como método. Não é uma questão de “se”, é uma questão de “quando” encontraremos a cura, costumo repetir. A frase poderia soar como otimismo de ocasião. Mas vem acompanhada de ensaios clínicos aprovados, vacinas em desenvolvimento e um modelo que já prova sua eficácia.

O que a MBI representa vai além do meduloblastoma. Ela demonstra que é possível fazer ciência urgente quando há lacunas sistêmicas que a filantropia estratégica pode preencher. Não como caridade, mas como investimento social com método, métricas e responsabilidade.

Existem hoje milhares de doenças raras aguardando exatamente esse movimento: alguém com visão, recursos e disposição para recusar a lógica do “não vale a pena” e perguntar, em vez disso, “quanto custaria descobrir a cura?”. Essas perguntas precisam ser feitas e debatidas todos os dias do ano. A MBI existe para provar que elas têm resposta. Cada avanço nesse campo não é apenas uma vitória científica, é a prova de que, quando a sociedade decide que todas as vidas importam, a ciência encontra o caminho. O que falta, quase sempre, não é competência. É decisão.

Fernando Goldsztein é fundador da Medulloblastoma Initiative (MBI) e conselheiro da Children's National Foundation. MBA pela MIT Sloan School of Management.