O medicamento experimental ALN-6457 chegou ao Brasil na madrugada deste sábado (12) para tratar o influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob. A substância foi transportada de helicóptero para o Hospital Einstein, em São Paulo, logo após o desembarque em Guarulhos, em uma operação agilizada pela Anvisa e Receita Federal para preservar o potencial da terapia.
Como funciona a tecnologia do medicamento experimental ALN-6457?
O remédio utiliza uma técnica inovadora chamada interferência de RNA. De forma simples, ele tenta 'silenciar' a produção de uma proteína específica no corpo, a PrP. Nas pessoas com a doença de Creutzfeldt-Jakob, essa proteína normal acaba se transformando em uma versão defeituosa e tóxica, que se acumula e destrói as células do cérebro. O objetivo do ALN-6457 é reduzir a fabricação da proteína original para que o ciclo de danos seja dificultado. É como se o remédio tentasse fechar a torneira de matéria-prima que a doença usa para continuar avançando pelo tecido cerebral.
Quais são as expectativas reais sobre a eficácia desse tratamento?
É importante destacar que o tratamento é totalmente experimental e está em fase pré-clínica, ou seja, ainda não passou por testes amplos em humanos. Por isso, os médicos ainda não conseguem garantir se ele será capaz de frear a doença ou quais seriam os riscos e efeitos colaterais envolvidos. A ciência não apresenta essa substância como uma cura, mas sim como uma tentativa de desacelerar a evolução da enfermidade, que costuma ser muito agressiva e rápida. Além disso, não há indícios de que a terapia consiga reverter danos neurológicos que o paciente já tenha sofrido antes.
Por que o paciente conseguiu autorização para usar um remédio não aprovado?
A importação foi autorizada pela Anvisa em caráter excepcional através de um mecanismo chamado uso compassivo. Esse recurso é destinado a pacientes com doenças graves e sem outras opções de tratamento disponíveis no mercado, permitindo o acesso individual a drogas ainda em desenvolvimento. A família de Lito Sousa e sua equipe médica realizaram um esforço próprio para contatar a farmacêutica americana Regeneron e reunir documentos científicos robustos que justificassem o pedido. A autorização vale exclusivamente para este caso e não significa que o remédio foi registrado ou aprovado no país.
O que caracteriza a doença de Creutzfeldt-Jakob diagnosticada em Lito?
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade neurodegenerativa extremamente rara e fatal, causada por proteínas anormais chamadas príons. Ela se diferencia de outras doenças cerebrais pela sua progressão extremamente veloz, podendo causar perda de memória, tremores, dificuldades na fala, falta de coordenação motora e outras alterações neurológicas severas em pouco tempo. Atualmente, não existe nenhum tratamento oficial aprovado que consiga interromper ou reverter a evolução da doença, o que leva famílias a buscarem alternativas em estudos científicos e medicamentos experimentais.
Conteúdo produzido a partir de informações apuradas pela equipe de repórteres da Gazeta do Povo. Para acessar a informação na íntegra e se aprofundar sobre o tema leia a reportagem abaixo.
