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O remédio experimental para Lito Sousa, diagnosticado com a rara doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), chegou ao Brasil na madrugada deste sábado (12) e foi encaminhado rapidamente ao Einstein Hospital Israelita, em São Paulo.
A substância ALN-6457, desenvolvida pela farmacêutica americana Regeneron Pharmaceuticals, foi liberada em uma operação conjunta da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e da Receita Federal.
A velocidade na liberação foi necessária porque o potencial terapêutico da substância diminui rapidamente com o passar das horas. O produto desembarcou no Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos, em um voo vindo de Nova York, nos Estados Unidos. Após a chegada, foi transferido diretamente para um helicóptero, que fez o transporte até o hospital, sem etapas intermediárias.
A própria Receita Federal explicou que a rapidez foi possível graças ao planejamento antecipado entre os órgãos. Segundo nota divulgada pelo órgão, “o planejamento prévio entre as equipes possibilitou a antecipação dos procedimentos necessários para a liberação da carga, garantindo que a substância seguisse seu trajeto sem atrasos”.
Lito, de 59 anos, será a primeira pessoa a receber o ALN-6457 para a doença priônica. O produto ainda está em estágio pré-clínico e não passou por estudos clínicos formais em seres humanos para a DCJ.
Por isso, o tratamento é experimental e seus efeitos, riscos e eventual capacidade de retardar a doença ainda não são conhecidos.
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Como funciona o ALN-6457?
O ALN-6457 utiliza uma tecnologia chamada interferência de RNA, ou RNAi. De forma simplificada, a estratégia busca reduzir a produção da proteína priônica normal, conhecida como PrP, que tem papel central no processo que leva às doenças causadas por príons.
Na doença de Creutzfeldt-Jakob, proteínas priônicas podem assumir uma conformação anormal e induzir outras proteínas a adquirir a mesma característica. O processo leva ao acúmulo dessas proteínas alteradas e à deterioração progressiva do tecido cerebral.
A proposta do remédio experimental para Lito Sousa é interferir antes que esse processo continue se ampliando. O ALN-6457 utiliza uma pequena molécula de RNA, o siRNA, para atuar sobre o RNA mensageiro ligado à produção da proteína PrP.
Com isso, a expectativa é diminuir a quantidade da proteína disponível nas células e, potencialmente, dificultar a formação de novas proteínas priônicas anormais.
Essa estratégia, porém, ainda precisa ser comprovada em seres humanos. Estudos pré-clínicos com abordagens semelhantes de redução da proteína priônica apresentaram resultados considerados promissores em modelos animais, mas isso não permite concluir que o mesmo efeito ocorrerá em pacientes.
O objetivo, portanto, não é apresentado como uma cura. A expectativa é que, caso a estratégia funcione, possa desacelerar a progressão da doença. Também não há evidência de que o tratamento consiga reverter danos neurológicos que já tenham ocorrido.
Por que Lito recebeu autorização para receber o medicamento?
A importação do medicamento foi autorizada pela Anvisa em 4 de setembro, em caráter excepcional. O pedido foi formalizado pelo Einstein Hospital Israelita, responsável pelo acompanhamento de Lito, depois que ele foi aceito pela fabricante em um programa de uso compassivo.
Esse mecanismo permite que pacientes com doenças graves, sem alternativas terapêuticas disponíveis, tenham acesso individual a substâncias que ainda estão em desenvolvimento. A autorização, portanto, não significa que o ALN-6457 tenha sido aprovado como medicamento para a doença de Creutzfeldt-Jakob nem que seu uso esteja liberado para outros pacientes.
A Anvisa ressaltou que a medida foi tomada de forma excepcional para o caso de Lito e dentro das regras existentes para o acesso a medicamentos experimentais. A autorização de importação e uso, portanto, não equivale ao registro sanitário do produto nem significa que sua eficácia ou segurança já tenham sido comprovadas.
Segundo Mila Seidl, esposa de Lito, a família e os médicos reuniram exames, documentos científicos e informações fornecidas pela farmacêutica para apresentar o pedido. “A gente apresentou bastante documentação, e estava bem robusto. Eu me preparei bastante. A gente estava bem munido com os documentos que a farmacêutica passou, com os exames, com tudo científico mesmo”, afirmou.
Antes disso, eles haviam tentado incluir o influenciador em um estudo experimental, mas não conseguiram uma vaga. Após a negativa, a família entrou em contato com outra farmacêutica e apresentou o caso de Lito. A empresa permitiu o acesso ao ALN-6457 por meio do programa de uso compassivo.
Mila afirmou que a obtenção do medicamento ocorreu por iniciativa da própria família, em conjunto com os médicos. “Conseguimos por meios próprios o contato de outra farmacêutica, fizemos uma reunião com eles e, porque o caso do Lito é muito interessante, eles liberaram o uso compassivo. Aí eu fui atrás de todo o processo”, disse.
A partir daí, foram necessárias autorizações nos Estados Unidos e no Brasil, envolvendo a fabricante, o hospital, a Anvisa, o Ministério da Saúde e a agência reguladora americana, a FDA.
O que se sabe sobre riscos e eficácia do ALN-6457?
O principal ponto de atenção é justamente o estágio de desenvolvimento do ALN-6457. Como a substância ainda não havia sido testada formalmente em seres humanos para a doença priônica, não existem resultados clínicos capazes de determinar sua eficácia ou estabelecer completamente seu perfil de segurança.
Na prática, isso significa que os médicos ainda não sabem se o medicamento será capaz de alterar a evolução da doença em Lito ou quais efeitos adversos poderão ocorrer. O uso individual permitirá acompanhar a resposta do paciente, mas um único caso também não é suficiente para comprovar a eficácia de uma terapia.
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade neurodegenerativa rara, causada por príons, e apresenta evolução rápida. O quadro pode provocar:
- perda de memória;
- tremores;
- dificuldade de fala;
- falta de coordenação motora;
- alterações neurológicas.
Segundo dados do Ministério da Saúde, o Brasil registrou 1.576 casos suspeitos da doença entre 2005 e 2021.
Não existe, atualmente, tratamento aprovado capaz de interromper ou reverter a evolução da DCJ. As alternativas que buscam interferir no mecanismo da doença ainda estão em investigação.
Lito recebeu alta do Hospital Israelita Albert Einstein em 1º de setembro e segue em casa, acompanhado por uma equipe multidisciplinar. Desde o diagnóstico, anunciado em agosto, a família tem buscado alternativas experimentais diante da rápida progressão da doença.
