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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) comunicou o cancelamento do registro do Elevidys a pedido do laboratório Roche Farma Brasil. De acordo com o comunicado divulgado nesta segunda-feira (24), a decisão ocorre porque os dados disponíveis não são suficientes para atender à regulamentação.
O fármaco, cuja dose custa cerca de R$ 11 milhões, já estava suspenso desde julho de 2025, sete meses após a autorização para tratar crianças. A suspensão ocorreu após a Food and Drug Administration (FDA), equivalente da Anvisa nos Estados Unidos, relatar três mortes associadas a terapias gênicas de vetor viral, duas de pacientes tratados com o Elevidys.
À época, a agência esclareceu que nenhum dos casos registrados era compatível com os quadros em que o medicamento era autorizado, mas relatou três notificações de possíveis efeitos colaterais no Brasil, incluindo aumento de enzimas musculares, sintomas gastrointestinais, aumento de enzimas hepáticas e hepatite.
Um dos casos notificados terminou em morte, mas a agência informou que o quadro era clinicamente compatível com gripe agravada por imunossupressão.
Vetor viral: entenda técnica utilizada em
A técnica de vetor viral consiste na utilização de um vírus modificado em laboratório para entregar um código genético nas células humanas e produzir um efeito terapêutico ou imunológico. tecnologia é usada tanto em terapias gênicas quanto em vacinas. Exemplos conhecidos incluem vacinas contra a COVID-19 (como AstraZeneca e Janssen) e a Ervebo, contra o Ebola.
No caso do delandistrogeno moxeparvoveque, nome científico do medicamento suspenso, a disfunção tratada é a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença rara caracterizada pela ausência de distrofina no organismo, causando fraqueza e degeneração progressiva dos músculos. O vetor viral levava um gene capaz de produzir a microdistrofina, versão reduzida da proteína, para compensar a deficiência.
Os óbitos relatados pelo FDA ocorreram por insuficiência hepática aguda, perda rápida da função do fígado que, se não tratada, causa encefalopatia hepática (inchaço no cérebro), distúrbios de coagulação e falência de múltiplos órgãos.
